Các nghiên cứu quan sát, trong đó thiết lập mối quan hệ (mối liên hệ) giữa "yếu tố nguy cơ" (tác nhân căn nguyên) và kết quả (bệnh) là mục tiêu chính, được gọi là phân tích. Trong loại nghiên cứu này, kiểm tra giả thuyết là công cụ chính để suy luận. Cách tiếp cận cơ bản trong nghiên cứu phân tích là phát triển một giả thuyết cụ thể, có thể kiểm tra được và thiết kế nghiên cứu để kiểm soát bất kỳ biến ngoại lai nào có khả năng làm nhiễu mối quan hệ quan sát được giữa yếu tố được nghiên cứu và bệnh tật. Cách tiếp cận khác nhau tùy theo chiến lược cụ thể được sử dụng.
Chiến lược chung của các nghiên cứu thuần tập là bắt đầu với một quần thể tham chiếu (hoặc một mẫu đại diện của chúng), một số người trong số họ có các đặc điểm hoặc thuộc tính nhất định liên quan đến nghiên cứu (nhóm tiếp xúc), với những người khác không có các đặc điểm đó (nhóm không phơi nhiễm). Cả hai nhóm, ngay từ khi bắt đầu nghiên cứu, không có tình trạng hoặc các vấn đề đang được xem xét. Sau đó, cả hai nhóm được quan sát trong một khoảng thời gian cụ thể để tìm ra rủi ro mà mỗi nhóm có khi phát triển (các) vấn đề quan tâm.
Thiết kế
1). Lựa chọn nhóm thuần tập:
- Nhóm thuần tập cộng đồng về độ tuổi và giới tính cụ thể;
- Nhóm tiếp xúc, ví dụ: bác sĩ X quang, người hút thuốc lá, người sử dụng thuốc tránh thai;
- Nhóm thuần tập sinh, ví dụ: học sinh nhập học;
- Nhóm thuần tập nghề nghiệp, ví dụ: thợ mỏ, quân nhân;
- Nhóm hôn nhân;
- Nhóm thuần tập được chẩn đoán hoặc điều trị, ví dụ: các trường hợp điều trị bằng xạ trị, phẫu thuật, điều trị nội tiết tố.
Quy trình thông thường là xác định vị trí hoặc xác định nhóm thuần tập, có thể là tổng dân số trong một khu vực hoặc mẫu của nhóm đó.
2). Thu thập dữ liệu
- Dữ liệu về mức độ quan tâm đến các giả thuyết nghiên cứu;
- Dữ liệu về kết quả quan tâm đến các giả thuyết nghiên cứu;
- Các đặc điểm của nhóm thuần tập có thể gây nhầm lẫn cho hiệp hội đang được nghiên cứu.
3). Phương pháp thu thập dữ liệu
Một số phương pháp được sử dụng để thu được các dữ liệu trên, các dữ liệu này phải dựa trên cơ sở dọc. Các phương pháp này bao gồm:
- Phỏng vấn khảo sát với các thủ tục tiếp theo;
- Hồ sơ y tế được theo dõi theo thời gian;
- Khám lâm sàng và xét nghiệm;
- Ghi lại mối liên kết của các tập hợp với dữ liệu phơi nhiễm và các tập hợp với dữ liệu kết quả, ví dụ: dữ liệu lịch sử làm việc trong các mỏ hầm lò với dữ liệu tử vong từ các hồ sơ tử vong.
Trong một nghiên cứu thuần tập thông thường, nghiên cứu cắt ngang ban đầu thường được thực hiện để loại trừ những người có bệnh và xác định nhóm thuần tập không mắc bệnh.
Các phép đo
Hai phương pháp thường được sử dụng trong các nghiên cứu thuần tập để đo tỷ lệ mắc bệnh (tình trạng) đang được điều tra:
1). Tỷ lệ tích lũy
Chỉ số tần suất bệnh này dựa trên tổng số dân số có nguy cơ mắc bệnh, tại thời điểm tham gia nghiên cứu, không có bệnh đang được điều tra. Tỷ lệ mắc bệnh được tính cho từng mức độ tiếp xúc với yếu tố nguy cơ và là tỷ lệ giữa số bệnh hoặc vấn đề mới trong một khoảng thời gian quan sát cụ thể, trên tổng dân số có nguy cơ trong thời kỳ đó.
Phép đo tỷ lệ mắc bệnh này cung cấp ước tính về xác suất hoặc nguy cơ phát triển bệnh của tất cả các thành viên của nhóm được đưa vào nghiên cứu khi bắt đầu và có nguy cơ mắc bệnh. Bởi vì cộng dồn tất cả các trường hợp mới trong tổng dân số có nguy cơ, nên thuật ngữ 'tỷ lệ mắc tích lũy' đã được áp dụng. Tỷ lệ mắc bệnh tích lũy là một tỷ lệ có thể thay đổi từ 0 đến 1, nghĩa là không ít hơn 0% và không quá 100% dân số có nguy cơ mắc bệnh.
Phương pháp đo tần suất bệnh này được tính toán như thể tất cả các đơn vị hoặc cá nhân có cùng thời gian quan sát, nhưng các trường hợp mới không còn nguy cơ khi họ phát bệnh.
2). Mật độ mắc bệnh (phương pháp tiếp cận theo thời gian)
Cách tiếp cận này là một sự cải tiến so với cách đo tỷ lệ mắc bệnh thông thường, bởi vì nó xem xét cả số lượng quan sát được và thời gian quan sát đối với mỗi cá nhân.
Do đó, nếu 30 cá nhân được quan sát như sau: 10 trong hai năm, 5 trong ba năm và 15 trong bốn năm, họ sẽ đóng góp (10x2) + (5x3) + (15x4) = 95 người-năm quan sát, điều này sẽ trở thành mẫu số. Tử số là số trường hợp mới được quan sát thấy trong các nhóm này trong một khoảng thời gian nhất định. Điều này cho biết tỷ lệ mắc bệnh mỗi người một năm, được gọi là mật độ mắc bệnh. Năm người không đại diện cho số người: 400 người-năm quan sát có thể đại diện cho 400 người mỗi quan sát trong một năm, hoặc 40 người mỗi quan sát trong 10 năm. Hai hạn chế của biện pháp này là thường không xác định được chính xác thời gian bệnh xuất hiện và tốc độ phát triển của bệnh theo thời gian không nhất thiết là không đổi.
Các thước đo hiệu quả cơ bản được sử dụng trong các nghiên cứu thuần tập là nguy cơ tương đối (RR), nguy cơ có thể phân bổ (AR), nguy cơ do quần thể (PAR), phần trăm rủi ro do dân số (ARP%) và tỷ lệ căn nguyên (EF).
Ưu điểm của nghiên cứu thuần tập
Do sự hiện diện của một nhóm dân số xác định có nguy cơ, các nghiên cứu thuần tập cho phép khả năng đo lường trực tiếp nguy cơ tương đối phát triển tình trạng bệnh của những người có đặc điểm này, so với những người không, trên cơ sở các biện pháp tỷ lệ được tính cho từng nhóm riêng biệt.
Trong nghiên cứu thuần tập, người ta biết rằng đặc điểm có trước sự phát triển của bệnh, vì tất cả các đối tượng đều không mắc bệnh khi bắt đầu nghiên cứu; điều này cho phép rút ra kết luận về mối quan hệ nguyên nhân - kết quả (điều kiện cần nhưng chưa đủ).
Vì sự hiện diện hoặc không có của yếu tố nguy cơ được ghi nhận trước khi bệnh xảy ra, nên không có khả năng xảy ra sai lệch do nhận thức bị bệnh như đã gặp trong các nghiên cứu bệnh chứng.
Cũng có ít khả năng gặp phải vấn đề sống sót chọn lọc hoặc thu hồi có chọn lọc, mặc dù sai lệch lựa chọn vẫn có thể xảy ra vì một số đối tượng mắc bệnh sẽ bị loại khỏi xem xét khi bắt đầu nghiên cứu.
Nghiên cứu thuần tập có khả năng xác định các bệnh khác có thể liên quan đến cùng một yếu tố nguy cơ.
Không giống như nghiên cứu bệnh chứng, nghiên cứu thuần tập cung cấp khả năng ước tính các rủi ro liên quan, do đó chỉ ra mức độ tuyệt đối của bệnh do yếu tố nguy cơ gây ra.
Nếu một mẫu xác suất được lấy từ tổng thể tham chiếu, thì có thể tổng quát hóa từ mẫu đó thành tổng thể tham chiếu với một mức độ chính xác đã biết.
Nhược điểm của nghiên cứu thuần tập
Những nghiên cứu này là dài hạn và do đó không phải lúc nào cũng khả thi; chúng tương đối kém hiệu quả để nghiên cứu các vấn đề hiếm.
Chúng rất tốn thời gian, nhân sự, không gian và sự theo dõi của bệnh nhân.
Cỡ mẫu cần thiết cho các nghiên cứu thuần tập là rất lớn, đặc biệt đối với các vấn đề không thường xuyên; thường khó tìm và quản lý các mẫu có kích thước này.
Vấn đề nghiêm trọng nhất là tiêu hao, hoặc mất người khỏi mẫu hoặc đối chứng trong quá trình nghiên cứu do di chuyển hoặc từ chối tiếp tục tham gia nghiên cứu. Sự tiêu hao như vậy có thể ảnh hưởng đến tính hợp lệ của kết luận, nếu nó làm cho các mẫu ít đại diện hơn, hoặc nếu những người không có mặt khác với những người thực sự được theo dõi. Tỷ lệ bị mất càng cao (nói trên 10-15%) thì sự thiên vị tiềm ẩn càng nghiêm trọng.
Các nghiên cứu viên cũng có thể mất hứng thú, bỏ đi làm công việc khác hoặc tham gia vào một dự án khác.
Trong một thời gian dài, nhiều thay đổi có thể xảy ra trong môi trường, giữa các cá nhân hoặc hình thức can thiệp, và những thay đổi này có thể gây nhầm lẫn giữa vấn đề liên kết và rủi ro quy kết.
Trong một thời gian dài, các quy trình nghiên cứu có thể ảnh hưởng đến hành vi của những người được điều tra theo cách mà sự phát triển của bệnh có thể bị ảnh hưởng tương ứng (hiệu ứng Hawthorne). Vấn đề này có nhiều khả năng xảy ra hơn trong các nghiên cứu liên quan đến việc tiếp xúc nhiều lần với những người tham gia, như trong các nghiên cứu về chế độ ăn uống hoặc sử dụng các biện pháp tránh thai. Những người tham gia có thể thay đổi chế độ ăn uống của họ hoặc chuyển sang một biện pháp tránh thai khác vì đã lặp đi lặp lại việc thăm dò. Thay đổi hành vi cũng là một vấn đề nghiêm trọng trong các cuộc khảo sát ý kiến, nghiên cứu khả năng chấp nhận và điều tra tâm lý, chẳng hạn như nghiên cứu về di chứng tâm lý của việc triệt sản.
Một vấn đề nghiêm trọng về đạo đức có thể nảy sinh khi rõ ràng rằng dân số bị phơi nhiễm có biểu hiện mắc bệnh quá mức trước thời gian hoàn thành theo dõi.
Cần phải nhấn mạnh rằng, mặc dù nghiên cứu thuần tập gần với thử nghiệm ngẫu nhiên (thực nghiệm) xét về sức mạnh dịch tễ học, nó vẫn có thể có vấn đề về giá trị. Cần phải cẩn thận để đảm bảo rằng nó đáp ứng các yêu cầu khác của nghiên cứu dịch tễ học, đặc biệt là liên quan đến việc lấy mẫu thích hợp, xây dựng các nhóm so sánh, xử lý dữ liệu còn thiếu, áp dụng các phương pháp thống kê thích hợp và các điều kiện tiên quyết khác cho một thiết kế nghiên cứu hợp lý.
Nghiên cứu thuần tập hồi cứu phụ thuộc vào sự sẵn có của dữ liệu hoặc hồ sơ cho phép xây dựng lại sự phơi nhiễm với một yếu tố nguy cơ nghi ngờ và theo dõi tỷ lệ tử vong hoặc bệnh tật của họ theo thời gian.
Các nghiên cứu quan sát, trong đó thiết lập mối quan hệ (mối liên hệ) giữa "yếu tố nguy cơ" (tác nhân căn nguyên) và kết quả (bệnh) là mục tiêu chính, được gọi là phân tích. Trong loại nghiên cứu này, kiểm tra giả thuyết là công cụ chính để suy luận. Cách tiếp cận cơ bản trong nghiên cứu phân tích là phát triển một giả thuyết cụ thể, có thể kiểm tra được và thiết kế nghiên cứu để kiểm soát bất kỳ biến ngoại lai nào có khả năng làm nhiễu mối quan hệ quan sát được giữa yếu tố được nghiên cứu và bệnh tật. Cách tiếp cận khác nhau tùy theo chiến lược cụ thể được sử dụng.
Trong một nghiên cứu thuần tập hồi cứu, các nghiên cứu viên hoặc những người thay thế họ thường có mặt từ đầu đến cuối giai đoạn quan sát. Tuy nhiên, có thể duy trì những ưu điểm của nghiên cứu thuần tập mà không cần sự hiện diện liên tục của nghiên cứu viên, hoặc phải đợi lâu để thu thập dữ liệu cần thiết, thông qua việc sử dụng nghiên cứu thuần tập hồi cứu.
Nghiên cứu thuần tập hồi cứu phụ thuộc vào sự sẵn có của dữ liệu hoặc hồ sơ cho phép xây dựng lại sự phơi nhiễm của nhóm thuần tập với một yếu tố nguy cơ nghi ngờ và theo dõi tỷ lệ tử vong hoặc bệnh tật của họ theo thời gian. Nói cách khác, mặc dù nghiên cứu viên không có mặt khi lần đầu tiên xác định mức độ phơi nhiễm, nhưng sẽ tái tạo lại các quần thể phơi nhiễm và không phơi nhiễm từ hồ sơ, và sau đó tiến hành như đã có mặt trong suốt cuộc nghiên cứu.
Nhóm thuần tập được xây dựng trong hồi cứu chia sẻ một số ưu điểm của nhóm thuần tập tiềm năng. Nếu tất cả các yêu cầu đều được đáp ứng, nhóm thuần tập hồi cứu có thể ít gặp bất lợi về thời gian và chi phí hơn.
Tuy nhiên, nghiên cứu thuần tập hồi cứu có những nhược điểm sau:
Tất cả các biến liên quan có thể không có sẵn trong hồ sơ gốc.
Có thể khó xác định rằng dân số nghiên cứu không có tình trạng bệnh khi bắt đầu so sánh. Vấn đề này không tồn tại nếu chúng ta quan tâm đến những cái chết như một dấu hiệu của bệnh tật.
Các vấn đề về sự chú ý có thể nghiêm trọng do mất hồ sơ, hồ sơ không đầy đủ, hoặc khó khăn trong việc truy tìm hoặc xác định vị trí của tất cả dân số ban đầu để nghiên cứu thêm.
Những nghiên cứu này đòi hỏi sự khéo léo trong việc xác định các quần thể phù hợp và thu thập thông tin đáng tin cậy liên quan đến việc phơi nhiễm và các yếu tố liên quan khác. Ví dụ về các nhóm dân cư như vậy bao gồm thành viên của chương trình bảo hiểm y tế, quân nhân, nhóm công nghiệp (chẳng hạn như thợ mỏ), nhóm chuyên nghiệp, thành viên của công đoàn, v.v.